NICE har for første gang anbefalt en innovativ behandling som kan hjelpe babyer, barn og unge som gjennomgår kreftbehandling med å unngå hørselstap.
Cisplatin er et kraftig cellegiftmiddel som er mye brukt til å behandle mange typer barnekreft. Over tid kan cisplatin bygge seg opp i det indre øret og forårsake betennelse og skade kjent som ototoksisitet, som er en årsak til hørselstap.
Det endelige utkastet til anbefalinger anbefaler bruk av vannfritt natriumtiosulfat, også kjent som Pedmarqsi og produsert av Norgine, for å forhindre hørselstap forårsaket av cisplatin-kjemoterapi hos barn i alderen 1 måned til 17 år med solide svulster som ikke har spredt seg til andre deler av kroppen.
Rundt 60 % av barn som behandles med cisplatin vil utvikle permanent hørselstap, med 283 nye tilfeller av ototoksisk hørselstap diagnostisert hos barn under 18 år i England mellom 2022 og 2023.
Legemidlet, som gis som infusjon av en sykepleier eller lege, virker ved å binde seg til cisplatin som ikke har blitt tatt opp av celler og blokkere virkningen av det, og dermed forhindre skade på ørecellene. Bruk av vannfri natriumtiosulfat påvirker ikke effekten av cisplatin-kjemoterapi.
Det er anslått at rundt 60 millioner barn og unge i England vil være kvalifisert til å motta legemidlet i løpet av det første året med anbefaling om bruk av vannfri natriumtiosulfat.
Hørselstap på grunn av kreftbehandling kan ha en ødeleggende innvirkning på barn og deres familier, så vi er glade for å kunne anbefale dette innovative behandlingsalternativet.
Dette er det første legemidlet som har vist seg å forebygge og redusere effektene av hørselstap, og det vil ha en dramatisk innvirkning på barn og unges liv.
Helen fortsatte: «Vår anbefaling av denne innovative behandlingen viser NICEs forpliktelse til å fokusere på det som betyr mest: å levere den beste behandlingen til pasienter raskt og sikre god valuta for pengene for skattebetalerne.»
Data fra to kliniske studier viste at behandlingen nesten halverte forekomsten av hørselstap hos barn som fikk cisplatin-kjemoterapi. En klinisk studie fant at barn som fikk cisplatin-kjemoterapi etterfulgt av vannfri natriumtiosulfat hadde en forekomst av hørselstap på 32,7 %, sammenlignet med en forekomst av hørselstap på 63 % hos barn som kun fikk cisplatin-kjemoterapi.
I en annen studie opplevde 56,4 % av barna som kun fikk cisplatin hørselstap, sammenlignet med 28,6 % av barna som fikk cisplatin etterfulgt av vannfri natriumtiosulfat.
Forsøkene viste også at hvis barn utviklet hørselstap, var det generelt mindre alvorlig hos de som brukte vannfri natriumtiosulfat.
Foreldre har fortalt en uavhengig NICE-komité at dersom hørselstap oppstår som følge av cisplatin-kjemoterapi, kan det påvirke tale- og språkutvikling, samt funksjon på skolen og hjemme.
Vi er glade for å kunne kunngjøre at dette banebrytende legemidlet vil bli brukt hos unge pasienter som gjennomgår kreftbehandling for å forhindre hørselstap som en bivirkning av cisplatin-kjemoterapi.
Ralph fortsatte: «Vi ser frem til å se dette legemidlet på sykehus over hele landet og håper at alle barn som kan dra nytte av det snart vil få tilgang til denne livreddende behandlingen. Vi er takknemlige for våre støttespillere for deres bidrag, som har gjort det mulig for RNID å gi NICE viktige ideer og bevis for å bidra til å gjøre dette legemidlet allment tilgjengelig over hele Storbritannia. Dette er første gang et legemiddel er utviklet spesielt for å forhindre hørselstap og anbefales for bruk på NHS. Dette er en viktig milepæl som vil gi de som investerer i og utvikler behandlinger for hørselstap tillit til at de kan bringe et legemiddel på markedet.»
Behandlingen vil være tilgjengelig på NHS i England innen tre måneder etter publiseringen av den endelige NICE-veiledningen.
Selskapet har inngått en konfidensiell kommersiell avtale om å levere vannfri natriumtiosulfat til National Health Service til redusert pris.